عربي English Türkçe اردو فارسى
Logo
Son Haberler
YAŞAM Sağlık

Yağ birikimine neden olan nadir bir hastalık için ilaç geliştirildi

İlacın fiyatı 7000 doların üzerinde

Bir şişe Xenpozyme 7142 dolara mal olacak (Sanofi Corporation)
Bir şişe Xenpozyme 7142 dolara mal olacak (Sanofi Corporation)
TT
TT

Yağ birikimine neden olan nadir bir hastalık için ilaç geliştirildi

Bir şişe Xenpozyme 7142 dolara mal olacak (Sanofi Corporation)
Bir şişe Xenpozyme 7142 dolara mal olacak (Sanofi Corporation)

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Fransız ilaç şirketi Sanofi tarafından üretilen ve Xenpozyme adıyla ticari olarak pazarlanan Olipudase alfa ilacını onayladı. İlaç, yağlı bileşiklerden birinin parçalanmasından sorumlu enzimin  yetersiz olduğu çocuklar ve yetişkinlerde kullanılabilecek.
Bazı kişiler, karaciğerde, dalakta, akciğerde ve beyinde birikebilen yağlı bileşik sfingomiyelinin parçalanmasından sorumlu olan sfingomiyelinaz asit enziminin eksikliği ile ortaya çıkan nadir bir kalıtsal hastalığa sahipler. Xenpozyme, sorunu tedavi etmeye yardımcı olan enzim alternatifleri sağlıyor.
Asit sfingomiyelinaz eksikliği olan hastalar, ağrı, kusma ve beslenme güçlüğüne neden olabilen genişlemiş bir karından muzdariptirler. Ayrıca hastaların kan ve karaciğer yağ testlerinin sonuçları anormaldir. Hastalığın en olumsuz etkileri derin nörolojik semptomlardır ve nadiren bu kişiler ancak iki ila üç yaşına kadar hayatta kalırlar. Diğer hastalar daha uzun yaşayabilirler ancak solunum yetmezliğinden erken ölürler.
İlacın ABD onayı, Xenpozyme tedavisinin akciğer fonksiyonunu iyileştirmeye, karaciğer ve dalak boyutunu küçültmeye yardımcı olduğunun 31 hasta üzerinde yapılan randomize kontrollü bir çalışmayla desteklenmesine dayanıyor.
Klinik deneylerde, intravenöz (ilacın damar yoluyla verilmesi) tedavi sonrası pediyatrik hastaların yüzde 75'i ve yetişkin hastaların yarısıda, baş ağrısı, bulantı ve kusma gibi yan etkiler görüldü.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi Nadir Hastalıklar ve Pediatri ve Üroloji Ofisi'nden Kristin Nguyen, Pazartesi günü HealthDay tarafından yayınlanan bir haberde şunları söyledi. “Asit sfingomiyelinaz eksikliği hastaların yaşamları üzerinde oldukça zararlı etkileri var. Bu nadir hastalığın tedavi seçeneklerinin acilen artırılmasına ihtiyaç var. Hastaların, ailelerinin ve doktorlarının uzun zamandır beklenen bu gelişmeyi memnuniyetle karşılayacağını düşünüyorum.”
ABD’nin yanı sıra, ilaç Avrupa ve Japonya'da da onaylandı. Sanofi, her üç bölgede de tedavi için uygun olabilecek hastalığa sahip yaklaşık 2 bin  kişi olduğunu tahmin ediyor.
Şirket, ABD’de ilacın liste fiyatını flakon başına 7.142 dolar olarak belirledi. Bu da yıllık ortalama tedavi maliyeti yaklaşık 780 bin dolar olacağı anlaına  geliyor. Hasta sayısının az olması sebebiyle şirketin önemli bir gelir elde etmesi beklenmiyor.

Daha fazlasını oku

 
 
YAŞAM Sağlık

Acı yiyecekler ve içecekler egzersiz gibi beyni uyarabilir

Bazı acı yiyecek ve içecekler, egzersizle benzer şekilde beyni uyarabilir. (AP)
Bazı acı yiyecek ve içecekler, egzersizle benzer şekilde beyni uyarabilir. (AP)
TT
TT

Acı yiyecekler ve içecekler egzersiz gibi beyni uyarabilir

Bazı acı yiyecek ve içecekler, egzersizle benzer şekilde beyni uyarabilir. (AP)
Bazı acı yiyecek ve içecekler, egzersizle benzer şekilde beyni uyarabilir. (AP)

Yeni bir araştırma, bitter çikolata, yeşil ve siyah çay ile böğürtlen gibi bazı acı tatlı gıdaların ve içeceklerin, egzersiz yaparken görülen beyin aktivasyonuna benzer şekilde beyni uyarabileceğini ortaya koydu.

Şarku’l Avsat’ın Fox News’ten aktardığına göre, Japonya’dan araştırmacılar tarafından yapılan çalışma, bu yiyeceklerde bulunan flavanol adlı bitkisel bileşiklerin beynin uyarılmasını yalnızca kana karışarak değil, acı tatla ilişkili duyusal tepki aracılığıyla da tetikleyebileceğini gösterdi.

Çalışmada fareler üzerinde yapılan deneylerde, tek bir flavanol dozu, farelerin doğal hareketliliğini artırdı ve hafıza testlerinde performanslarını iyileştirdi. Bulgular, Current Research in Food Science (CRFS) dergisinde yayımlandı.

Araştırmacılar ayrıca dikkati, uyanıklığı ve stres düzenlemesini kontrol eden beyin bölgelerinin hızlı şekilde aktive olduğunu gözlemledi.

İnsanların tükettiği flavanollerin yalnızca çok küçük bir kısmı kana geçtiği için, etkilerin büyük olasılıkla duyusal sinirler aracılığıyla beyin ve kalbi etkilediği düşünülüyor.

Araştırmacılar, bu yaklaşımı ‘duyusal beslenme’ olarak adlandırılan yeni bir alanın parçası olarak değerlendiriyor. Bu fikir, yiyeceklerin tadı ve beraberindeki fiziksel hislerin biyolojik işlevleri doğrudan düzenleyebileceğini öne sürüyor.

Bu etki, hafif egzersiz sırasında yaşanan uyarılmaya benziyor; kısa süreli sempatik sinir sistemi aktivasyonu, bazen ‘savaş ya da kaç’ tepkisi olarak tanımlanıyor ve kısa vadeli stres, odaklanma ve uyanıklığı artırabiliyor.

Japonya’daki Shibaura Teknoloji Enstitüsü’nden Prof. Dr. Naomi Osakabe, çalışmaya katıldığını belirterek, “Bu deneyin en önemli bulgusu, flavanol açısından zengin acı yiyeceklerin uyarımının ilk kez merkezi sinir sistemine nasıl iletildiğini göstermesi. Bu uyarım, kısa süreli hafızayı geliştiren bir stres tepkisi oluşturuyor ve dolaşım sistemi üzerinde olumlu etkiler yaratıyor” dedi.

Osakabe, flavanolün beyin aktivitesini artırıcı etkisinin çok düşük bir dozda bile ortaya çıkmasının şaşırtıcı olduğunu vurguladı.

Çalışmanın bazı sınırlamaları bulunuyor. Araştırma fareler üzerinde yapıldı ve kullanılan yiyecekler, birbirleriyle etkileşime girebilecek birçok bileşiğin karışımıydı.

Araştırmacılar, farelerde gözlemlenen etkilerin insanlarda da geçerli olup olmadığını belirlemek için daha geniş kapsamlı insan çalışmalarına ihtiyaç olduğunu belirtiyor.

YAŞAM Sağlık

Cilt kanserinin büyümesine yol açan molekül keşfedildi

Amerika kıtasındaki araştırmacılar, melanom tümörlerini daha iyi tedavi etmelerini sağlayabilecek anahtar bir protein keşfetti (ABD Ulusal Kanser Enstitüsü)
Amerika kıtasındaki araştırmacılar, melanom tümörlerini daha iyi tedavi etmelerini sağlayabilecek anahtar bir protein keşfetti (ABD Ulusal Kanser Enstitüsü)
TT
TT

Cilt kanserinin büyümesine yol açan molekül keşfedildi

Amerika kıtasındaki araştırmacılar, melanom tümörlerini daha iyi tedavi etmelerini sağlayabilecek anahtar bir protein keşfetti (ABD Ulusal Kanser Enstitüsü)
Amerika kıtasındaki araştırmacılar, melanom tümörlerini daha iyi tedavi etmelerini sağlayabilecek anahtar bir protein keşfetti (ABD Ulusal Kanser Enstitüsü)

Uluslararası bir araştırma ekibi, cilt kanserinin büyümesini neyin tetiklediğini ve tümörlerin bağışıklık sisteminin savunmasını nasıl atlattığını anlamada çığır açıcı bir adım attı.

New York, Meksika ve Brezilya'dan bir ekip, ABD'deki 200'den fazla melanom hastasının tümörlerini analiz ederek gen aktivitesini düzenlemeye yardımcı olan bir molekülün ("HOXD13" diye bilinen kilit bir protein) melanom tümör hücrelerini besleyen ve onlara oksijen ve besin maddeleri pompalayan kan damarlarının büyümesinde kritik rol oynadığını keşfetti.

Ayrıca sitotoksik "T hücreleri" diye bilinen kanser öldürücü beyaz kan hücrelerinin kan dolaşımındaki seviyelerinin, HOXD13 proteininin aktivitesinin yükseldiği melanom hastalarında daha düşük olduğunu ve bu hastaların T hücrelerinin tümörlere girme yeteneğinin azaldığını buldular.

Ancak araştırmacılar, HOXD13 proteininin aktivitesini baskılayınca tümörlerin küçüldüğünü gözlemledi.

Bu, en ölümcül cilt kanseri türü olan melanomla yaşayan 1 milyondan fazla Amerikalı için iyi haber.

Amerikan Kanser Derneği'ne göre, bu yıl ABD'de melanomla bağlantılı 8 bin 500'den fazla ölüm ve 112 bin yeni vaka bekleniyor.

New York Üniversitesi Grossman Tıp Fakültesi ve Perlmutter Kanser Merkezi'nde doktora sonrası araştırmacı olan Dr. Pietro Berico yaptığı açıklamada şöyle diyor:

Çalışmamız, HOXD13 transkripsiyon faktörünün melanom büyümesinde güçlü bir tetikleyici olduğunu ve hastalıkla savaşmak için gereken T hücresi aktivitesini bastırdığını gösteren yeni kanıtlar sunuyor.

Protein, tümörlerin çevresindeki alanı da değiştirerek bağışıklık sisteminin kanserle savaşma içgüdüsüne düşman hale getirdi ve kimyasal adenozin seviyelerini artıran CD73 proteini düzeylerini yükseltti.

Adenozin tümörler için bir kalkan görevi görerek T hücrelerinin geçmesini engelliyor.

Araştırmacılar HOXD13'ü kapattıklarında, tümörlere giren T hücrelerinde artış yaşandı.

New York Üniversitesi Grossman Tıp Fakültesi'nden öğretim üyesi Dr. Eva Hernando-Monge'ye göre bulgular, HOXD13'ün neden olduğu melanoma karşı yeni tedavi yollarının önünü açıyor.

Bu süreçleri hedef alan ilaçların güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere ayrı klinik çalışmalar yürütülüyor.

Araştırmacılar, deneylerin başarıya ulaşması halinde HOXD13 seviyeleri yüksek kişilerde melanom tedavisi için bu ilaçları kullanmayı planladıklarını belirtiyor.

Mevcut melanom tedavileri hastanın teşhisine bağlı olmakla birlikte, ameliyat, kemoterapi, radyasyon ve hücreleri bulup yok eden kanser ilaçları, yani immünoterapi gibi çeşitli yöntemler var.

Derneğe göre ilaçlar çoğu zaman ilk basamak tedavi olarak kullanılıyor ve tümörleri uzun süre küçültebiliyor.

Melanom, tüm cilt kanseri vakalarının sadece yüzde 1'ini oluştursa da Birleşik Devletler'deki cilt kanseri kaynaklı yıllık ölümlerin büyük çoğunluğuna yol açıyor.

Independent Türkçe

YAŞAM Sağlık

Beynin hafıza merkezinin yeni bir özelliği keşfedildi

Bilim insanları hipokampusta, Pavlov'un deneylerinde kanıtladığı sürecin daha ileri bir versiyonunun gerçekleştiğini söylüyor (Unsplash)
Bilim insanları hipokampusta, Pavlov'un deneylerinde kanıtladığı sürecin daha ileri bir versiyonunun gerçekleştiğini söylüyor (Unsplash)
TT
TT

Beynin hafıza merkezinin yeni bir özelliği keşfedildi

Bilim insanları hipokampusta, Pavlov'un deneylerinde kanıtladığı sürecin daha ileri bir versiyonunun gerçekleştiğini söylüyor (Unsplash)
Bilim insanları hipokampusta, Pavlov'un deneylerinde kanıtladığı sürecin daha ileri bir versiyonunun gerçekleştiğini söylüyor (Unsplash)

Beynin hafızadan sorumlu bölümü hipokampusun, anıları yeniden düzenleyerek gelecekteki sonuçları öngördüğü bulundu.

Hipokampus, fiziksel alan ve geçmiş deneyimlerin haritalarını oluşturarak kişinin, etrafındaki dünyayı anlamasını sağlıyor. 

Beyin aktivitesi kalıplarının değişmesiyle bu haritaların da zaman içinde değiştiği biliniyor. Ancak sözkonusu değişimin rasgele gerçekleştiği düşünülüyordu.

McGill ve Harvard üniversitelerinden bilim insanları, fareler üzerinde yaptıkları deneylerde bu sürecin rasgele değil, sistematik bir şekilde geliştiğini saptadı.

Araştırmacılar, nöronları yalnızca kısa süre izleyebilen yöntemler yerine, aktif nöronların parlamasını sağlayan yeni görüntüleme tekniklerine başvurdu. 

Bulguları hakemli dergi Nature'da yayımlanan çalışmada, bir görevi öğrenen ve ödül alan farelerin nöron aktivitesi izlendi.

Bilim insanları farelerin nöron aktivitesinin önceleri ödül verildiği sırada zirveye ulaştığını gözlemledi. Ancak daha sonra bu zirve gittikçe erken bir zamana kaydı ve nihayetinde, fare henüz ödülü almadan görülmeye başladı.

Bulgular, hipokampusun anıları depolamakla kalmadığını, aynı zamanda sonuçları aktif olarak tahmin ettiğini gösteriyor.

Makalenin kıdemli yazarı Mark Brandon bu durumun "şaşırtıcı" olduğunu ifade ediyor.

Daha önce Ivan Pavlov'un deneylerinde, beynin ödülleri öğrenme becerisi olduğu ve hayvanların, zil gibi bir ipucunu yiyecekle ilişkilendirebildiği saptanmıştı. 

Ancak yeni çalışma, Pavlov'un deneylerindeki basit ipucu-ödül ilişkisinin ötesine geçiyor ve hipokampusun, hafıza ve bağlamı kullanarak sonuçları tahmin ettiğini ortaya koyuyor.

Brandon, "Hipokampus genellikle beynin dünyaya ilişkin içsel modeli olarak tanımlanır" diyerek ekliyor: 

Burada bu modelin statik olmadığını görüyoruz; beyin tahminlerdeki hatalarından ders çıkararak bu modeli her gün güncelliyor. Sonuçlar beklendiği gibi gelmeye başladığında, hipokampustaki nöronlar bundan sonra ne olacağını öğreniyor ve daha erken tepki vermeye başlıyor.

Bulgular, Alzheimer gibi hastalıklardan muzdarip kişilere de yardım etme potansiyeli taşıyor.

Alzheimer hastaları genellikle sadece geçmişi hatırlamakta değil, deneyimlerden ders çıkarma ve karar vermekte de zorluk çekiyor.

Hipokampusun anıları tahminlere dönüştürdüğünü gösteren bu çalışma, Alzheimer'ın erken evrelerinde öğrenme ve karar verme süreçlerinin neden etkilendiğini anlama yolunda yeni bir çerçeve sunuyor. 

Bilim insanları bu becerinin nasıl bozulduğunu anlamanın yeni tedavilere kapı aralayabileceğini düşünüyor.

Independent Türkçe, McGill Üniversitesi, Quantum Zeitgeist, Nature