Yağ birikimine neden olan nadir bir hastalık için ilaç geliştirildi

İlacın fiyatı 7000 doların üzerinde

Bir şişe Xenpozyme 7142 dolara mal olacak (Sanofi Corporation)

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Fransız ilaç şirketi Sanofi tarafından üretilen ve Xenpozyme adıyla ticari olarak pazarlanan Olipudase alfa ilacını onayladı. İlaç, yağlı bileşiklerden birinin parçalanmasından sorumlu enzimin  yetersiz olduğu çocuklar ve yetişkinlerde kullanılabilecek.
Bazı kişiler, karaciğerde, dalakta, akciğerde ve beyinde birikebilen yağlı bileşik sfingomiyelinin parçalanmasından sorumlu olan sfingomiyelinaz asit enziminin eksikliği ile ortaya çıkan nadir bir kalıtsal hastalığa sahipler. Xenpozyme, sorunu tedavi etmeye yardımcı olan enzim alternatifleri sağlıyor.
Asit sfingomiyelinaz eksikliği olan hastalar, ağrı, kusma ve beslenme güçlüğüne neden olabilen genişlemiş bir karından muzdariptirler. Ayrıca hastaların kan ve karaciğer yağ testlerinin sonuçları anormaldir. Hastalığın en olumsuz etkileri derin nörolojik semptomlardır ve nadiren bu kişiler ancak iki ila üç yaşına kadar hayatta kalırlar. Diğer hastalar daha uzun yaşayabilirler ancak solunum yetmezliğinden erken ölürler.
İlacın ABD onayı, Xenpozyme tedavisinin akciğer fonksiyonunu iyileştirmeye, karaciğer ve dalak boyutunu küçültmeye yardımcı olduğunun 31 hasta üzerinde yapılan randomize kontrollü bir çalışmayla desteklenmesine dayanıyor.
Klinik deneylerde, intravenöz (ilacın damar yoluyla verilmesi) tedavi sonrası pediyatrik hastaların yüzde 75'i ve yetişkin hastaların yarısıda, baş ağrısı, bulantı ve kusma gibi yan etkiler görüldü.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi Nadir Hastalıklar ve Pediatri ve Üroloji Ofisi'nden Kristin Nguyen, Pazartesi günü HealthDay tarafından yayınlanan bir haberde şunları söyledi. “Asit sfingomiyelinaz eksikliği hastaların yaşamları üzerinde oldukça zararlı etkileri var. Bu nadir hastalığın tedavi seçeneklerinin acilen artırılmasına ihtiyaç var. Hastaların, ailelerinin ve doktorlarının uzun zamandır beklenen bu gelişmeyi memnuniyetle karşılayacağını düşünüyorum.”
ABD’nin yanı sıra, ilaç Avrupa ve Japonya'da da onaylandı. Sanofi, her üç bölgede de tedavi için uygun olabilecek hastalığa sahip yaklaşık 2 bin  kişi olduğunu tahmin ediyor.
Şirket, ABD’de ilacın liste fiyatını flakon başına 7.142 dolar olarak belirledi. Bu da yıllık ortalama tedavi maliyeti yaklaşık 780 bin dolar olacağı anlaına  geliyor. Hasta sayısının az olması sebebiyle şirketin önemli bir gelir elde etmesi beklenmiyor.