Safra kesesi kanserinin tedavisinde yeni bir umut

Safra kesesi
Safra kesesi
TT

Safra kesesi kanserinin tedavisinde yeni bir umut

Safra kesesi
Safra kesesi

Safra kesesi karaciğer tarafından üretilen safrayı ortak hepatit kanal yoluyla alıp depolayan bir organdır. Safra kesesinde kanser sıklıkla görülebilir. Yeni bir tedavi yöntemi safra kanserini kökten iyileştirebilir.
Birleşik Krallık’taki Imperial College London Üniversitesi’nde yapılan yeni araştırmaya göre, tedaviye yönelik klinik çalışmaların 2’inci aşamasında doktorlar, birkaç gün içinde ölmesi beklenen hastaların vitabatinib ilacı ile tedavi edildiğinde 2 yıla kadar hayatta kaldıklarını buldu. Sonuçlar The New England Journal of Medicine dergisinde yayınlandı.
Şarku’l Avsat’ın dergiden aktardığı habere göre Futibatinib, safra kesesi kanserinin yaklaşık yüzde 14’ünde bulunan FGFR2 fusion adı verilen spesifik bir genetik değişikliğini hedefliyor.
Birleşik Krallık’ta (İngiltere, İskoçya, Galler ve Kuzey İrlanda) her yıl kolanjiyokarsinom ve safra kesesi kanseri teşhisi konanlardan yaklaşık 300 kişi bu genetik değişikliği geliştiriyor.
Safra kanalı kanseri için çok az tedavi seçeneği vardır. Ancak hastalar ortalama olarak sadece 12 ay yaşar. Kanser nadir olarak görülmesine rağmen hızı küresel olarak artmaktadır.
Bu uluslararası deneme, en az bir kez kemoterapi görmüş 103 safra kesesi kanseri hastasını bir araya getirdi. Ancak kanserleri dirençli hale geldi ve hastaların kanserli tümörleri, viotipatinib ilacının bir inhibitör olarak bilindiği FGFR olarak bilinen belirli bir gen grubunda bir değişiklik yapıp yapmadığını kontrol etmek için genetik olarak analiz edildi.
Hastalar oral bir tablet olan viotipatinib ile tedavi edildiğinde sonuçlar şaşırtıcıydı. İlaç, tümörün boyutunu küçültmede daha etkiliydi, kanser kemoterapiyle yüzde 25'e kıyasla yüzde 40'tan fazla azaldı. Ayrıca ilaç kemoterapiye kıyasla daha az yan etki üretti.
Tedaviyi alan hastalar, ilerlemiş kansere rağmen 2 yıla kadar hayatta kaldı ve denemeye girmeden önce en iyi yöntemlerden 5 farklı tedaviyi daha denedi.
Çalışmanın ana araştırmacısı John Bridgewater, üniversitenin web sitesinde eşzamanlı olarak yayınlanan bir raporda, “Bu sonuçlar, kanserle birlikte sağlıklı hücreleri de yok eden kemoterapi yerine, alternatif bir tedavi olarak kullanılabilir” dedi.



Bilimsel atılım... Doktorlar ciddi genetik bozukluğu olan bir bebeğin DNA'sını yeniden yazıyor

İlk gen tedavisini gerçekleştirme hayali gerçek oldu. (Reuters)
İlk gen tedavisini gerçekleştirme hayali gerçek oldu. (Reuters)
TT

Bilimsel atılım... Doktorlar ciddi genetik bozukluğu olan bir bebeğin DNA'sını yeniden yazıyor

İlk gen tedavisini gerçekleştirme hayali gerçek oldu. (Reuters)
İlk gen tedavisini gerçekleştirme hayali gerçek oldu. (Reuters)

ABD'li bir grup doktor, bir bebeğe, erken çocukluk döneminde etkilenenlerin yaklaşık yarısını öldüren ciddi bir genetik bozukluk teşhisi konulmasının ardından, bebeği özelleştirilmiş bir gen düzenleme tedavisiyle tedavi eden ilk doktorlar oldular.

Şarku’l Avsat’ın The Guardian'dan aktardığına göre uluslararası araştırmacılar, bebekler doğduktan kısa bir süre sonra hatalı DNA'nın yeniden yazılmasıyla bir dizi yıkıcı genetik hastalığın tedavi edilebileceğini gösterdiğini söyleyerek bu olağanüstü tıbbi başarıyı takdir ettiler.

Philadelphia Çocuk Hastanesi ve Pensilvanya Üniversitesi'ndeki uzmanlar, çocuğa teşhis konur konmaz çalışmaya başladı ve özelleştirilmiş tedavinin ‘karmaşık tasarım, üretim ve güvenlik testlerini’ altı ay içinde tamamladı.

K.J. isimli çocuk, şubat ayında kan dolaşımına infüzyon yoluyla özelleştirilmiş tedavinin ilk dozunu aldı ve bunu mart ve nisan aylarında iki doz daha izledi. Doktorlar çocuğun durumunun iyi olduğunu, ancak hayatının geri kalanında yakın takibe ihtiyaç duyacağını söyledi.

Ekibin başhekimi Dr. Rebecca Ahrens-Niklas, bu atılımın gen düzenleme alanında ‘yıllar süren ilerlemenin’ bir sonucu olduğunu söyledi. Ahrens-Niklas, “KJ sadece bir hasta olmasına rağmen, onun bu tedaviden faydalanacak birçok hastanın ilki olmasını umuyoruz” dedi.

K.J., 1,3 milyon insandan yalnızca birini etkileyen bir durum olan ciddi CPS1 eksikliği ile doğdu. Bu hastalığa sahip kişilerde, vücuttaki proteinlerin normal parçalanması sonucu ortaya çıkan amonyağı idrarla atılmak üzere üreye dönüştüren bir karaciğer enzimi eksiktir. Bu da karaciğere ve beyin gibi diğer organlara zarar verebilecek bir amonyak birikimine yol açar.

Bazı hastalara CPS1 eksikliğini tedavi etmek için karaciğer nakli yapılırken, bu ciddi hastalığa sahip çocuklar ameliyat için yeterli yaşa geldiklerinde karaciğerlerinde hasar oluşmuş olabilir.

Doktorlar, New England Journal of Medicine'de yayınlanan bir makalede, “K.J.’deki bozukluğun altında yatan spesifik mutasyonları belirleme, bunları düzeltmek için bir gen düzenleme tedavisi tasarlama ve tedaviyi test etme” sürecini tanımladılar. Terapide DNA kodunu harf harf yeniden yazan bir yöntem kullanılıyor.

Pensilvanya Üniversitesi'nden Prof. Dr. Kieran Musunuru, “On yıllardır duyduğumuz gen terapisi vaadi gerçekleşiyor ve tıbba yaklaşımımızı temelden değiştirecek” dedi.

Sevilla'daki Pablo de Olavide Üniversitesi'nde genetik uzmanı olan Dr. Miguel Angel, denemenin ‘bu tedavilerin artık bir gerçeklik olduğunu gösteren bir kilometre taşını temsil ettiğini’ söyledi. Angel, “Bildirildiği üzere, hastalar güvenliklerini sağlamak ve ek dozlara ihtiyaç olup olmadığını belirlemek için uzun bir süre izlenecek” ifadesini kullandı.