15 dakikada migren ağrısını kesebilen burun spreyi ABD'de onaylandı

Hızlı ilaç emilimine sahip sprey, türünün ilk örneği

Migren ağrısı, hastanın günlük yaşamanı etkileyebiliyor ve gündelik aktivitelerde kısıtlılık yaratabiliyor (Pixabay)
Migren ağrısı, hastanın günlük yaşamanı etkileyebiliyor ve gündelik aktivitelerde kısıtlılık yaratabiliyor (Pixabay)
TT

15 dakikada migren ağrısını kesebilen burun spreyi ABD'de onaylandı

Migren ağrısı, hastanın günlük yaşamanı etkileyebiliyor ve gündelik aktivitelerde kısıtlılık yaratabiliyor (Pixabay)
Migren ağrısı, hastanın günlük yaşamanı etkileyebiliyor ve gündelik aktivitelerde kısıtlılık yaratabiliyor (Pixabay)

ABD Gıda ve İlaç İdaresi, yetişkinlerde migren ağrısını hızla giderdiği belirtilen yeni bir burun spreyini onayladı.
ABD'li ilaç devi Pfizer'ın geliştirdiği Zavzpret adlı ilacın Temmuz 2023'te eczanelerde satışa sunulması bekleniyor.
İlaç şirketinin baş ticari yetkilisi Angela Hwang "Zavzpret'in FDA'den onay alması, ağrıdan kurtulmaya ihtiyaç duyan ve ağızdan alınan ilaçlara karşı alternatif seçenekleri tercih eden migren hastaları için önemli bir atılım" dedi.
İlacın klinik deneylerinde bazı migren hastalarının ağrısını ve diğer rahatsız edici semptomlarını 15 dakika gibi kısa bir sürede kesebildiği görüldü. Ağrı dışındaki migren semptomları arasında ışık hassasiyeti ve mide bulantısı da var.
Halihazırda migreni tedavi etmek kullanılan için birkaç çeşit burun spreyi ve bir dizi farklı ilaç türü mevcut. Zavzpret ise beyinde salgılanan ve iltihaplanmaya katkıda bulunan bir protein olan kalsitonin geniyle ilişkili  CGRP adlı bir peptidi bloke ederek çalışıyor. Spreyin bu türden ilk ilaç olduğu ifade ediliyor.
Öte yandan, CGRP'yi bloke etmek üzere tasarlanmış ağızdan alınan birkaç hap da var. Ancak migreni olan birçok kişinin ciddi mide bulantısı deneyimlediğini ve yutmak zorunda oldukları ilaçları tolere edemediklerini belirtiyor.
Hakemli bilimsel dergi The Lancet Neurology'de yayımlanan deney sonuçlarında 10 miligramlık tek bir Zavzpret dozu alan kişilerin yaklaşık 24'ünün semtomlarının yaklaşık iki saat içinde kaybolduğu gözlemlendi.
New England Nöroloji ve Baş Ağrısı Enstitüsü'nün tıbbi direktör yardımcısı Kathleen Mullin, ilacı ​"hızlı ilaç emilimine sahip bir burun spreyi" diye niteledi.
Mullin, "Zavzpret, ağrı kesici ihtiyacı olan veya mide bulantısı veya kusma nedeniyle ağızdan ilaç alamayan kişiler için alternatif bir tedavi seçeneği sunuyor" diye ekledi.
​Pfizer, Zavzpret'i geçen yıl ilaç şirketi Biohaven'dan yaklaşık 10 milyar dolar karşılığında şirketin diğer migren tedavileriyle birlikte satın almıştı.
Migrenlerin dünya genelinde insanların yüzde 10'undan fazlasını etkilediği tahmin ediliyor. Kadınlarda erkeklere göre yaklaşık üç kat daha yaygın görülüyor.
Genellikle kafa bölgesinde saatlerce veya günlerce sürebilen zonklayıcı ağrıya neden olan migren, ışığa veya sese duyarlılık, mide bulantısı, kusma veya görme bozukluklarına da sebebiyet verebiliyor.
 
Independent Türkçe, Science Alert, CNN International



Otizmde devrim niteliğinde gelişme

Fotoğraf: Unsplash
Fotoğraf: Unsplash
TT

Otizmde devrim niteliğinde gelişme

Fotoğraf: Unsplash
Fotoğraf: Unsplash

Araştırmacılar, otizmin 4 alt tipini keşfederek bu genetik durumun altında yatan biyolojiyi anlamaya yönelik "dönüştürücü bir adım" attı.

Princeton Üniversitesi ve Simons Vakfı'ndan bilim insanları, otizm kohort çalışması SPARK'taki 5 bin çocuğun verilerini analiz ederek bireyleri özellik kombinasyonlarına göre gruplandırdı.

Araştırmacılar belirli özelliklerle ilgili genetik bağlantılar aramak yerine, sosyal etkileşimlerden tekrarlayan davranışlara ve gelişimsel kilometre taşlarına kadar 230'dan fazla özelliği her bir kişide değerlendirdi.

Bu analiz sayesinde otizmin farklı genetik varyasyon modellerine sahip 4 alt tipini tanımlamayı başardılar.

Flatiron Enstitüsü'nde yardımcı araştırmacı bilim insanı ve çalışmanın ortak başyazarı Natalie Sauerwald, "Otizmin tek bir biyolojik hikayesi değil, birden fazla farklı anlatısı olduğunu görüyoruz" diyor.

Bu, geçmişteki genetik çalışmaların neden genellikle yetersiz kaldığını açıklamaya katkı sağlıyor; aslında birbirine karışmış birden fazla farklı bulmacaya baktığımızı fark etmeden bir yapbozu çözmeye çalışıyorduk. Bireyleri ilk başta alt tiplere ayırana kadar resmin tamamını, genetik örüntüleri göremedik.

Bu 4 alt tip Sosyal ve Davranışsal Zorluklar, Gelişimsel Gecikmeyle Birlikte Karma OSB (Otizm Spektrum Bozukluğu), Orta Derecede Zorluklar ve Geniş Çaplı Etkilenme olarak belirlendi.

İlk tip, otizmi olmayan çocuklarla benzer bir hızda gelişimsel kilometre taşlarına ulaşan fakat genellikle dikkat eksikliği ve hiperaktivite bozukluğu, anksiyete veya depresyon gibi eşlik eden sorunlar yaşayan çocukları kapsıyor.

İkinci tipte gelişimsel kilometre taşlarına ulaşmada gecikme görülürken eşlik eden rahatsızlıklara dair herhangi bir belirtiye rastlanmıyor.

Üçüncü tip olan Orta Derecede Zorluklar'da otizmle ilgili temel davranışlar olsa da diğer gruplar kadar güçlü değil. Otizmi olmayan çocuklarla benzer bir hızda kilometre taşlarına ulaşıyor ve eşlik eden rahatsızlıklar görülmüyor.

4. tipte en uç ve geniş kapsamlı zorluklar yaşanıyor.

Katılımcıların yüzde 37'sinin yer aldığı birinci ve yüzde 34'ünün bulunduğu üçüncü tip en yaygın gruplar. Yüzde 19'unu içeren ikinci ve yüzde 10'unun olduğu 4. tiplerse en nadir olanlar. 

Bulgular, genetik farklılıkların "yüzeyde benzeyen klinik görünümlerin ardındaki farklı mekanizmalara işaret ettiğini" vurguluyor.

Örneğin hem Geniş Çaplı Etkilenme hem de Karma OSB gruplarındaki çocuklar gelişimsel gecikme ve zihinsel engellilik gibi bazı önemli özellikleri paylaşıyor. Ancak ilk grupta, ebeveynlerden geçmeyen de novo mutasyonların en yüksek oranı görülürken, ikinci grubun nadir kalıtsal genetik varyantları taşıma olasılığı daha fazla.

Bulgular otizmin sadece 4 alt tipi olduğu anlamına gelmiyor; en az 4 tane bulunduğunu ve bunların hem klinik seviyede hem de genom düzeyinde araştırmalar için anlamlı olduğunu gösteren veri odaklı bir çerçevenin keşfedilmesini sağlıyor.

Otizmle mücadele eden ailelerin, çocuklarının hangi otizm alt tipine sahip olduğunu bilmesi yeni bir netlik, kişiye özel bakım, destek ve topluluk imkanı sunabilir.

Independent Türkçe