İngiltere’deki University College London’da (UCL) sessiz bir araştırma odasında, Avrupa’nın önde gelen gen tedavisi ve hücresel tedavi uzmanlarından Prof. Waseem Qasim, bir zamanlar ölümcül bir hastalıkla mücadele eden bir bebeğin hikâyesini hatırlatıyor.
Agresif lösemiye karşı mucizevi başarı
Yıllar önce, henüz bir yaşını doldurmamış bir İngiliz bebek, en saldırgan lösemi türlerinden biriyle mücadele ediyor, geleneksel tedaviler başarısız olurken tıbbi seçenekler tükeniyordu. Ancak bugün, o bebek artık 16 yaşında ve tamamen sağlıklı. Bu mucize, Prof. Qasim’in Great Ormond Street Hastanesi ve UCL ekibiyle geliştirdiği genetiği değiştirilmiş hücresel tedavi sayesinde mümkün oldu.
Bu başarı, modern tıpta yaşanan büyük dönüşümü işaret ediyor: Tedaviler artık yalnızca hastalıkla mücadele etmiyor, bağışıklık sistemini yeniden programlayarak hastalığı hücresel düzeyde hedef alıyor.
Genetiği değiştirilmiş hücresel tedavi
Prof. Qasim, Şarku’l Avsat’a verdiği özel röportajda, “Genetik olarak değiştirilmiş hücresel tedaviler artık geleceğin tıbbı değil; bazı kanser türleri için günümüzün gerçeği” dedi.
Tedavinin merkezinde, genetik olarak düzenlenmiş bağışıklık hücreleri yer alıyor; hedef artık hastalığı dışarıdan vurmak değil, bağışıklığı içeriden yönlendirerek kanser hücrelerini yok etmek.
Genom düzenleme kararı nasıl alındı?
Prof. Qasim, tedavi sürecini şöyle anlattı:
“Hastamızın durumu son derece karmaşıktı. Hiçbir standart tedaviye yanıt vermiyordu ve zamanla yarışıyorduk. O sırada laboratuvarda üzerinde çalıştığımız, genetik olarak modifiye edilmiş ‘T hücreleri’ yani CAR-T tedavisi, elde kalan tek seçenekti.”
Geniş bilimsel değerlendirmenin ardından etik ve düzenleyici onay süreçleri tamamlandı ve tedavi uygulandı.
Tedavide kullanılan genetik teknikler
Qasim ve ekibi tedavide üç ana genetik düzenleme gerçekleştirdi:
– T hücrelerinin hastanın dokularına saldırmasını engellemek için “TCR” reseptörünün devre dışı bırakılması,
– Tedavi öncesi uygulanan ilaçlara hücre direnci kazandırmak için “CD52” geninin kapatılması,
– Lösemi hücrelerini yüksek hassasiyetle hedeflemek için hücrelere özel “CAR” reseptörünün eklenmesi.
Bu yaklaşım, kanserle yalnızca savaşmak değil; bağışıklık sistemini yeniden eğitmek anlamına geliyor.
İngiltere’de bir ilk
İngiltere’de bu yöntem, uzun vadede başarı sağlayan ilk gen düzenleme tedavileri arasında gösteriliyor. Tedavi edilen hasta, üzerinden geçen 16 yıla rağmen hastalıksız yaşamını sürdürüyor.
Gelecekte kemoterapinin yerini alabilir mi?
Qasim’e göre, gen düzenleme tedavileri ileride bazı kan kanserlerinde standart hale gelebilir:
“Henüz tüm kanser türleri için geçerli değil. Ancak önümüzdeki on yılda lösemi tedavilerinin rutin olarak bağışıklık yeniden programlamasına dayanması mümkün.”
Etik tartışmalar
Gen düzenleme çalışmalarının etik riskleri olduğunu kabul eden Qasim, bunun insan genetiğini değiştirme girişimi değil, tedavi amaçlı hücresel düzenleme olduğunu vurgulayarak şunları ifade etti:
“Yaptığımız değişiklikler sadece beyaz kan hücreleri üzerinde, kalıcı değil ve gelecek nesillere aktarılmıyor.”
Arap Dünyasıyla tıbbi işbirliği
Qasim, özellikle Suudi Arabistan’daki tıp ve genom araştırmalarındaki ilerlemeye dikkat çekerek, bölgede işbirliği olanaklarının bulunduğunu söyledi:
“Eğitim, araştırma ve klinik merkezler oluşturma açısından büyük fırsatlar var. Bu alanda her türlü bilimsel diyaloğa açığım.”
Hastalara mesaj
Benzer bir süreç yaşayan çocuklara seslenen Qasim, “Bilim artık geçmişe göre çok güçlü. Hastalar yalnız değiller; bu alanda çalışan büyük bir bilim ve sağlık ekosistemi var” dedi.
Bu hikâye, modern tıbbın yeni dönemini temsil ediyor: Hastalığı bastırmak yerine onu moleküler düzeyde anlamak ve bağışıklığı yeniden yönlendirerek tedavi etmek. Bir zamanlar ölümcül bir hastalıkla mücadele eden o bebek ise bugün bilimin gücünün yaşayan kanıtı.
