İngiltere, 2 farklı kan hastalığının tedavisi için gen terapisinden faydalanılan ilaca onay verdi

İngiltere'de, 2 farklı kalıtsal kan hastalığını, neden olan geni düzenleyerek tedavi etmeyi amaçlayan gen terapisi yönteminden faydalanılan ilaca onay verildi

(AA)
(AA)
TT

İngiltere, 2 farklı kan hastalığının tedavisi için gen terapisinden faydalanılan ilaca onay verdi

(AA)
(AA)

İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumundan (MHRA), yapılan açıklamada, gen düzenleme teknolojisi CRISPR'den faydalanılan "Casgevy" adlı ilacın, orak hücreli anemi ve Akdeniz anemisi (Beta Talasemi) hastalıklarının tedavisinde kullanılmasına onay verildiği ifade edildi.

Açıklamada, Casgevy'nin, 2020 Nobel Kimya Ödülü'nü kazanan 2 bilim insanı tarafından geliştirilen ve genleri DNA üzerinde keserek düzenlemeye izin veren "gen makası" olarak da bilinen CRISPR'ın kullanıldığı ilk lisanslı ilaç olduğu belirtildi.

Gen terapisi yönteminden faydalanılan Casgevy'nin bu 2 hastalığın getirdiği ağrı, enfeksiyon ve kansızlığı ortadan kaldırabileceği aktarılan açıklamada, şunlar kaydedildi:

Casgevy, hastanın kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı geni düzenleyerek vücudun işlevsel hemoglobin üretmesini sağlayacak şekilde tasarlanmıştır. Bunu yapmak için, kök hücreler kemik iliğinden alınır, laboratuvar ortamında düzenlenir ve daha sonra hastanın vücuduna tekrar aşılanır.



ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), COVID-19 aşılarıyla ilişkili kalp riskine ilişkin uyarısını genişletti

Amerika Birleşik Devletleri'nde bir gence koronavirüs aşısı yapılırken (Arşiv-Reuters)
Amerika Birleşik Devletleri'nde bir gence koronavirüs aşısı yapılırken (Arşiv-Reuters)
TT

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), COVID-19 aşılarıyla ilişkili kalp riskine ilişkin uyarısını genişletti

Amerika Birleşik Devletleri'nde bir gence koronavirüs aşısı yapılırken (Arşiv-Reuters)
Amerika Birleşik Devletleri'nde bir gence koronavirüs aşısı yapılırken (Arşiv-Reuters)

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) dün yaptığı açıklamada, iki ana koronavirüs aşısı olan Pfizer ve Moderna ile ilgili olarak, çoğunlukla genç erkeklerde görülen nadir bir yan etki olan miyokardit riskine ilişkin uyarıları genişlettiğini duyurdu.

Genellikle hafif bir semptom olan miyokardit, aşıların 2021'de yaygın olarak dağıtılmaya başlamasından sonra nadir bir komplikasyon olarak ortaya çıktı ve her iki aşı için tıbbi kullanım bilgileri zaten doktorlar için uyarılar içeriyordu.

FDA, nisan ayında Pfizer ve Moderna'ya mektup göndererek, uyarıların güncellenmesini ve konuyla ilgili daha fazla ayrıntı içerecek ve daha geniş bir hasta popülasyonunu kapsayacak şekilde genişletilmesini talep etti.

Şarku’l Avsat’ın edindiği bilgiye göre FDA'nın ilaç etiketlerinde değişiklik yapılmasını zorunlu kılma yetkisi olsa da bu süreç genellikle üreticilerle müzakere ediliyor.

Yeni uyarıya göre miyokardit riskinin, 6 ay ile 64 yaş arasındaki yaş grubu için, 2023- 2024 koronavirüs aşılarını alan milyon kişide 8 vaka olduğu tahmin ediliyor.

Uyarıda ayrıca vakaların çoğunun 12 ila 24 yaş arasındaki erkeklerde görüldüğü belirtildi.

Daha önce uyarı 12 ila 17 yaş grubuyla sınırlıydı.