İngiltere, 2 farklı kan hastalığının tedavisi için gen terapisinden faydalanılan ilaca onay verdihttps://turkish.aawsat.com/ya%C5%9Fam/sa%C4%9Fl%C4%B1k/4674331-i%CC%87ngiltere-2-farkl%C4%B1-kan-hastal%C4%B1%C4%9F%C4%B1n%C4%B1n-tedavisi-i%C3%A7in-gen-terapisinden
İngiltere, 2 farklı kan hastalığının tedavisi için gen terapisinden faydalanılan ilaca onay verdi
İngiltere'de, 2 farklı kalıtsal kan hastalığını, neden olan geni düzenleyerek tedavi etmeyi amaçlayan gen terapisi yönteminden faydalanılan ilaca onay verildi
İngiltere, 2 farklı kan hastalığının tedavisi için gen terapisinden faydalanılan ilaca onay verdi
(AA)
İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumundan (MHRA), yapılan açıklamada, gen düzenleme teknolojisi CRISPR'den faydalanılan "Casgevy" adlı ilacın, orak hücreli anemi ve Akdeniz anemisi (Beta Talasemi) hastalıklarının tedavisinde kullanılmasına onay verildiği ifade edildi.
Açıklamada, Casgevy'nin, 2020 Nobel Kimya Ödülü'nü kazanan 2 bilim insanı tarafından geliştirilen ve genleri DNA üzerinde keserek düzenlemeye izin veren "gen makası" olarak da bilinen CRISPR'ın kullanıldığı ilk lisanslı ilaç olduğu belirtildi.
Gen terapisi yönteminden faydalanılan Casgevy'nin bu 2 hastalığın getirdiği ağrı, enfeksiyon ve kansızlığı ortadan kaldırabileceği aktarılan açıklamada, şunlar kaydedildi:
Casgevy, hastanın kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı geni düzenleyerek vücudun işlevsel hemoglobin üretmesini sağlayacak şekilde tasarlanmıştır. Bunu yapmak için, kök hücreler kemik iliğinden alınır, laboratuvar ortamında düzenlenir ve daha sonra hastanın vücuduna tekrar aşılanır.
Prostat kanseri teşhisinde çığır açabilecek bir idrar testi geliştirildi
Fotoğraf: Unsplash
Bilim insanları idrarda prostat kanserinin bir işaretini keşfetti. Bu ilerleme, ölümcül hastalığın teşhisinde daha basit ve iyi bir yönteme önayak olabilir.
Prostat kanseri, dünya genelinde erkekler arasında önde gelen ölüm nedenlerinden biri. Her yıl yüz binlerce kişi bu kötü huylu hastalığa yenik düşüyor ve yılda bir milyondan fazla yeni vaka teşhis ediliyor.
Bununla birlikte, vücutta erken aşamadaki tümörün spesifik belirtilerinin olmaması nedeniyle teşhisi hâlâ zor. Halihazırda, prostat bezi tarafından üretilen bir proteinin seviyesini ölçerek kanseri tespit etmek için PSA adı verilen kan testi kullanılıyor.
Prostat spesifik antijen (PSA) proteininin yüksek seviyeleri prostat kanserinin yanı sıra diğer kanser dışı durumlara da işaret edebiliyor.
PSA'ya dayalı tarama genellikle yanlış pozitif sonuçlara, gereksiz biyopsilere ve hatta bazen teşhisin atlanmasına yol açıyor.
Şimdiyse araştırmacılar, idrarda prostat kanserinin varlığını ve ciddiyetini yüksek hassasiyetle gösterebilecek bir dizi "son derece doğru" işaret tespit etti.
Prostat kanseri illüstrasyonu (Michigan Medicine)
Cancer Research adlı akademik dergide yayımlanan son çalışmaya göre, SPON2, AMACR ve TMEFF2 adlı molekülleri içeren bu işaretler, prostat kanserini tahmin etmede PSA'dan çok daha doğru ve spesifik.
Araştırmacılar, bu yöntemlerin kötü huylu hastalığın tedavisini kişiselleştirmek üzere ilaç hedeflerini belirlemek için de kullanılabileceğini belirtiyor.
İsveç'teki Karolinska Enstitüsü'nden çalışmanın ortak yazarlarından Mikael Benson, "İdrarda biyolojik işaretleri ölçmenin pek çok avantajı var. İnvaziv değil, ağrısız, muhtemelen evde yapılabilir ve numune klinik laboratuvarlardaki rutin yöntemler kullanılarak analiz edilebilir" dedi.
Araştırmada bilim insanları prostat tümörlerinden alınan binlerce hücrede mRNA moleküllerinin aktivitesini analiz etti.
Araştırmacılar bu molekülleri ve faaliyetlerini, bu hücrelerin her birindeki kanserin yeri ve ciddiyetiyle eşleştirdi.
Daha sonra bilim insanları yapay zekayı kullanarak prostat kanseri için güvenilir işaretler olarak hizmet edebilecek molekülleri tanımladı.
Yaklaşık 2 bin hastadan alınan kan, prostat dokusu ve idrar örneklerini analiz ederek bulguları daha da doğruladılar.
Dr. Benson, "PSA'dan daha kesin yeni biyolojik işaretler, prostat kanseri olan erkekler için daha erken tanı ve daha iyi prognoz sağlayabilir. Dahası, sağlıklı erkeklerde gereksiz prostat biyopsilerinin sayısını azaltabilir” dedi.
Bilim insanları, bulguların prostat kanserini teşhis etmek için gen aktivite analizi ve yapay zeka gibi yöntemleri birleştirme potansiyelini gösterdiğini söylüyor.
Araştırmacılar, testi daha büyük, daha çeşitli popülasyonlarda doğrulamayı ve klinik uygulama için geliştirmeyi umuyor.
