Araştırmacılar, herediter anjiyoödem hastalığında başarılı bir gen tedavisinin ilk aşamasını tamamladı

Bilim insanları, herediter (kalıtsal) anjiyoödem hastalarının sancılı ve öngörülemez alerji ataklarının önüne geçebilen bir gen tedavisinin ilk denemelerini tamamladı

(AA)
(AA)
TT

Araştırmacılar, herediter anjiyoödem hastalığında başarılı bir gen tedavisinin ilk aşamasını tamamladı

(AA)
(AA)

BBC'nin haberine göre, araştırmacılar geliştirdikleri "CRISPR-Cas9" adlı gen tedavisini Hollanda, İngiltere ve Yeni Zelanda'daki herediter anjiyoödem hastalarına uyguladı.

Ön denemelere katılan 10 hastaya farklı dozlarda tedavi uygulayan bilim insanları, tüm hastaların ortalama aylık atak sayısında yüzde 95 oranında düşüş gözlemlediklerini aktardı.

Bilim insanları, tedavinin yaygın yan etkileri arasında aşılamaya bağlı reaksiyonlar ve halsizlik görüldüğünü ancak doz sınırlayıcı toksik etki veya istenmeyen reaksiyonlara rastlanmadığını kaydetti.

Araştırma yazarlarından Dr. Hilary Longhurst, tek doz uygulanan "CRISPR-Cas9" gen tedavisinin, sancılı ve öngörülemez alerji ataklarından muzdarip herediter anjiyoödem hastalarına kalıcı çözüm sunabileceğini vurguladı.

Olumlu sonuçların ışığında daha büyük çaplı denemelerin de planlandığını belirten bilim insanları, ön denemeye katılan hastaların gelecek 15 sene boyunca takibe alınarak tedavinin sürekliliğinin teyit edileceğini ifade etti.

Dünya çapında 50 bin kişiyi etkilediği tahmin edilen herediter anjiyoödem, vücuttaki yumuşak dokularda şişkinliğe, solunum yolunun tıkanmasına ve müdahale edilmediği takdirde ölüme neden olabiliyor.

Araştırmanın sonuçları, "New England Journal of Medicine"nde yayımlandı.



Günlük zayıflama hapı, Ozempic'in tahtına aday

Yeni ilaç, 2050'ye kadar tahmini 760 milyon yetişkini etkilemesi beklenen tip 2 diyabet gibi kronik hastalıkları azaltabilir (Unsplash)
Yeni ilaç, 2050'ye kadar tahmini 760 milyon yetişkini etkilemesi beklenen tip 2 diyabet gibi kronik hastalıkları azaltabilir (Unsplash)
TT

Günlük zayıflama hapı, Ozempic'in tahtına aday

Yeni ilaç, 2050'ye kadar tahmini 760 milyon yetişkini etkilemesi beklenen tip 2 diyabet gibi kronik hastalıkları azaltabilir (Unsplash)
Yeni ilaç, 2050'ye kadar tahmini 760 milyon yetişkini etkilemesi beklenen tip 2 diyabet gibi kronik hastalıkları azaltabilir (Unsplash)

Barney Davis 

Yeni bir araştırma, günlük alınan yeni bir zayıflama hapının Ozempic gibi iğnelerle yarışabileceğini gösteriyor.

Hepsi obez ve tip 2 diyabet hastası olan hastalar, bir deneme kapsamında 9 ay boyunca orforglipron alarak ortalama 7,2 kilo verdi.

Çalışmanın sonuçları, hapın düzenleyiciler tarafından onaylanması halinde gelecekte hem obeziteyi hem de diyabeti tedavi edebileceği umudunu doğurdu.

İlacın arkasındaki şirket Eli Lilly, orforglipronun yiyecek ve su tüketiminde kısıtlama yapılmadan günün herhangi bir saatinde alınabileceğini ifade ediyor.

Eli Lilly Başkanı ve CEO'su David A Ricks şöyle diyor:

Günde bir kez alınan pratik bir hap olan orforglipron yeni bir seçenek sunabilir ve onaylanması halinde dünyanın dört bir yanında kullanılmak üzere kolayca üretilip piyasaya sürülebilir.

Eli Lilly, 2050'ye kadar tahmini 760 milyon yetişkini etkilemesi beklenen tip 2 diyabet gibi kronik hastalıkları tedavi etmeye çalıştıkları için orforglipronu dünya çapında piyasaya sürme kabiliyetinden emin olduğunu belirtiyor.

Orforglipronun, obez yetişkinlerde obstrüktif uyku apnesi ve hipertansiyonu tedavi etme potansiyeli üzerinde de çalışılıyor.

Mounjaro, Ozempic ve Wegovy gibi kilo kontrolü ilaçlarının popülaritesi son iki yılda fırlama yaptı.

Birleşik Krallık'taki (BK) eczaneler, ilaca erişmek için kilosu hakkında yalan söyleyenleri engellemek üzere yeni katı kurallar getirdi.

Ayrıca BK'de ayda yaklaşık 200 sterlin (yaklaşık 10 bin TL), ABD'de ise bin dolar (yaklaşık 38 bin TL) olan ilaçların halihazırda dudak uçuklatan fiyatları da giderek artıyor.

Bu ilaçlar, tip 2 diyabet hastalarında zayıflamaya ve kan şekerinin düzenlenmesine katkı sağlayan, haftalık enjeksiyon şeklinde alınan GLP-1 ilaçları.

GLP-1 ilaçları, yemek yiyince midenin doğal olarak ürettiği inkretin (hormonlar) seviyelerini artırıyor.

Vücudun daha fazla insülin salgılamasını sağlayarak çalışıyorlar ve bu da karaciğerin ürettiği glikoz miktarını azaltarak yiyeceklerin sindirimini yavaşlatıyor. Böylece daha uzun süre tok kalan kişi daha az yemek yiyor.

Bu ilaçların kalp yetmezliği ve alkolizmle mücadelede bile etkili oldukları kanıtlandı. Mounjaro ve Wegovy, Birleşik Krallık'ta kilo verme tedavileri olarak reçete ediliyor. Ozempic ise sadece tip 2 diyabet ilacı ruhsatına sahip ancak bazen kilo verme ilacı olarak etiket dışı yazılabiliyor.

Independent Türkçe, independent.co.uk/new