Laboratuvar üretimi protein, Alzheimer'a karşı "büyük umut vaat ediyor"

Bilim insanları yeni çalışmanın "ileriye doğru kayda değer bir sıçrama" olduğunu ve "güçlü bir terapötik strateji" sağladığını söylüyor

(AFP)
(AFP)
TT

Laboratuvar üretimi protein, Alzheimer'a karşı "büyük umut vaat ediyor"

(AFP)
(AFP)

Laboratuvarda üretilen çığır açıcı yeni bir protein sınıfının, Alzheimer hastalığı gibi nörodejeneratif rahatsızlıklara karşı vücudun savunmasını güçlendirmede "büyük umut vaat ettiği" yeni bir araştırmada belirtildi.

Bilim insanları laboratuvarda üretilen bu protein polimerlerinin Alzheimer, Parkinson ve kas erimesine yol açan amiyotrofik lateral skleroz (ALS) gibi güçten düşüren birçok nörodejeneratif hastalığa karşı korunmada kritik önem taşıdığı bilinen vücudun antioksidan tepkisini güçlendirebileceğini söylüyor.

Bu hastalıkları birbirine bağlayan ortak nokta, hücrelerde yüksek derecede reaktif iyon ve kimyasalların birikerek doku ve organlarda stres yaratması.

Vücudun doğal antioksidan tepkisinin, birçok nörodejeneratif hastalıkta faktör olan ve oksidatif stres diye bilinen duruma karşı korumada anahtar görevi gördüğü biliniyor.

Son araştırmada bilim insanları, vücudun antioksidan tepkisinde rol oynayan iki protein olan Keap1/Nrf2 arasındaki etkileşimi hedef aldı.

Laboratuvarda Nrf2'nin Keap1'le etkileşimini engelleyen sentetik bir protein geliştiren bilim insanları, bu sürecin bu tür güçten düşüren rahatsızlıklarda hasarı azaltabileceğini söylüyor.

Wisconsin-Madison Üniversitesi'nden çalışmanın ortak yazarı Jeffrey Johnson şöyle diyor: 

Nrf2'yi son 20 yılda nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde temel bir hedef olarak belirledik fakat yolu etkinleştirmeye yönelik bu yenilikçi yaklaşım, hastalığı değiştiren tedaviler geliştirmede büyük umut vaat ediyor.

Bugüne kadar bu tür sentetik küçük proteinleri kullanan geleneksel tedaviler, bu moleküllerin stabil olmaması ve hücrelere alınmaması nedeniyle yetersiz kaldı.

Artık araştırmacılar bu küçük polimerleri vücudun doğal proteinlerini taklit edecek şekilde geliştirerek hücrelerin içine nüfuz etmelerini, stabil olmalarını ve parçalanmaya direnmelerini sağladı.

Bilim insanları Keap1/Nrf2 etkileşimini engellemeye yönelik bu yeni yaklaşımın, vücudun antioksidan tepkisini geliştirerek "güçlü bir terapötik strateji" sağlayabilecek, "ileriye doğru kayda değer bir sıçramayı temsil ettiğini" söylüyor.

Çalışmanın bir diğer yazarı Nathan Gianneschi, "Modern polimer kimyası sayesinde karmaşık proteinleri taklit etmeyi düşünmeye başlayabiliriz" diye belirtiyor.

Dr Gianneschi şöyle diyor:

Umut vaat eden şey, terapötiklerin tasarımında yeni bir yöntemin geliştirilmesinde yatıyor. Bu, geleneksel yaklaşımların zorlandığı Alzheimer, Parkinson ve bunlar gibi diğer hastalıklarla mücadele etmenin bir yolu olabilir.

Independent Türkçe



Bilimsel atılım... Doktorlar ciddi genetik bozukluğu olan bir bebeğin DNA'sını yeniden yazıyor

İlk gen tedavisini gerçekleştirme hayali gerçek oldu. (Reuters)
İlk gen tedavisini gerçekleştirme hayali gerçek oldu. (Reuters)
TT

Bilimsel atılım... Doktorlar ciddi genetik bozukluğu olan bir bebeğin DNA'sını yeniden yazıyor

İlk gen tedavisini gerçekleştirme hayali gerçek oldu. (Reuters)
İlk gen tedavisini gerçekleştirme hayali gerçek oldu. (Reuters)

ABD'li bir grup doktor, bir bebeğe, erken çocukluk döneminde etkilenenlerin yaklaşık yarısını öldüren ciddi bir genetik bozukluk teşhisi konulmasının ardından, bebeği özelleştirilmiş bir gen düzenleme tedavisiyle tedavi eden ilk doktorlar oldular.

Şarku’l Avsat’ın The Guardian'dan aktardığına göre uluslararası araştırmacılar, bebekler doğduktan kısa bir süre sonra hatalı DNA'nın yeniden yazılmasıyla bir dizi yıkıcı genetik hastalığın tedavi edilebileceğini gösterdiğini söyleyerek bu olağanüstü tıbbi başarıyı takdir ettiler.

Philadelphia Çocuk Hastanesi ve Pensilvanya Üniversitesi'ndeki uzmanlar, çocuğa teşhis konur konmaz çalışmaya başladı ve özelleştirilmiş tedavinin ‘karmaşık tasarım, üretim ve güvenlik testlerini’ altı ay içinde tamamladı.

K.J. isimli çocuk, şubat ayında kan dolaşımına infüzyon yoluyla özelleştirilmiş tedavinin ilk dozunu aldı ve bunu mart ve nisan aylarında iki doz daha izledi. Doktorlar çocuğun durumunun iyi olduğunu, ancak hayatının geri kalanında yakın takibe ihtiyaç duyacağını söyledi.

Ekibin başhekimi Dr. Rebecca Ahrens-Niklas, bu atılımın gen düzenleme alanında ‘yıllar süren ilerlemenin’ bir sonucu olduğunu söyledi. Ahrens-Niklas, “KJ sadece bir hasta olmasına rağmen, onun bu tedaviden faydalanacak birçok hastanın ilki olmasını umuyoruz” dedi.

K.J., 1,3 milyon insandan yalnızca birini etkileyen bir durum olan ciddi CPS1 eksikliği ile doğdu. Bu hastalığa sahip kişilerde, vücuttaki proteinlerin normal parçalanması sonucu ortaya çıkan amonyağı idrarla atılmak üzere üreye dönüştüren bir karaciğer enzimi eksiktir. Bu da karaciğere ve beyin gibi diğer organlara zarar verebilecek bir amonyak birikimine yol açar.

Bazı hastalara CPS1 eksikliğini tedavi etmek için karaciğer nakli yapılırken, bu ciddi hastalığa sahip çocuklar ameliyat için yeterli yaşa geldiklerinde karaciğerlerinde hasar oluşmuş olabilir.

Doktorlar, New England Journal of Medicine'de yayınlanan bir makalede, “K.J.’deki bozukluğun altında yatan spesifik mutasyonları belirleme, bunları düzeltmek için bir gen düzenleme tedavisi tasarlama ve tedaviyi test etme” sürecini tanımladılar. Terapide DNA kodunu harf harf yeniden yazan bir yöntem kullanılıyor.

Pensilvanya Üniversitesi'nden Prof. Dr. Kieran Musunuru, “On yıllardır duyduğumuz gen terapisi vaadi gerçekleşiyor ve tıbba yaklaşımımızı temelden değiştirecek” dedi.

Sevilla'daki Pablo de Olavide Üniversitesi'nde genetik uzmanı olan Dr. Miguel Angel, denemenin ‘bu tedavilerin artık bir gerçeklik olduğunu gösteren bir kilometre taşını temsil ettiğini’ söyledi. Angel, “Bildirildiği üzere, hastalar güvenliklerini sağlamak ve ek dozlara ihtiyaç olup olmadığını belirlemek için uzun bir süre izlenecek” ifadesini kullandı.