Yeni bir bilimsel çalışma, kolesterol seviyelerini düşürmeyi amaçlayan gen düzenleme temelli bir tedavinin umut verici sonuçlar verdiğini ortaya koydu. Bulgulara göre tek doz tedavi, kötü kolesterol olarak bilinen LDL kolesterol ile trigliserit düzeylerini yaklaşık yüzde 50 oranında düşürdü. En yüksek dozu alan hastalarda bu düşüşün bir yıl boyunca devam ettiği görüldü.
New York Times (NYT) gazetesinin haberine göre çalışmaya tek doz olarak farklı miktarlarda lipit nanopartikülleri içeren enjeksiyon uygulanan 15 hasta dahil edildi. Yağdan oluşan bu küçük parçacıklar, gen düzenleme mekanizmalarını hastaların karaciğerlerine taşıdı. Tedavide, kolesterol metabolizmasında rol oynayan ANGPTL3 genini keserek devre dışı bırakacak şekilde programlanan bir gen düzenleme mekanizması kullanıldı.
Bilim insanları daha önce, bu genin doğal olarak işlevsiz kopyalarını taşıyan kişilerin çok düşük kolesterol ve trigliserit seviyelerine sahip olduğunu ve kalp-damar hastalıklarına yakalanma risklerinin daha düşük olduğunu gözlemlemişti.
Şarku’l Avsat’ın NYT’den aktardığına göre çalışmada, en yüksek dozda enjeksiyon uygulanan hastaların LDL kolesterol ve trigliserit seviyelerinde yaklaşık yüzde 50 oranında belirgin düşüş görüldü. Bu düşüşün tedaviden bir yıl sonra da devam ettiği belirlendi.
Çalışmayı yöneten Cleveland Clinic kardiyoloğu Dr. Luke Laffin, “Kalp hastalıklarının önlenmesi alanında uzman bir doktor olarak hastaları yıllarca sürekli tedavi etmeyi düşünürsünüz. Oysa tek seferlik bir tedavi sunabilme ihtimali, cerrahi gibi diğer uzmanlık alanlarında uygulanan yaklaşıma daha yakın” dedi.
Çalışmaya katılmayan Colorado Üniversitesi kardiyoloğu Dr. Amrüt Ambardikar ise, “Bir kez tedavi oluyorsunuz ve bitiyor. Bununla ilgili endişe etmeniz gerekmiyor. Bence heyecan verici olan tarafı bu. Ancak güvenliğinin ne ölçüde olduğunu hâlâ anlamaya çalışıyoruz ve şu ana kadarki çalışmalar çok küçük” değerlendirmesinde bulundu.
Pennsylvania Üniversitesi kardiyoloğu Dr. Kiran Musunuru da “Veriler iyi görünüyor” değerlendirmesinde bulunmakla birlikte, sonuçların henüz erken aşamada olduğunu ve çok daha geniş kapsamlı çalışmalara ihtiyaç duyulduğunu vurguladı.
Onlarca hastayı kapsayacak bir sonraki klinik aşamanın sonuçlarının yıl sonundan önce açıklanması bekleniyor. Ardından, tedavinin güvenliği ve etkinliğini geniş kapsamlı bir klinik çalışmayla değerlendirecek 3. aşama denemesi için düzenleyici kurumlarla görüşmelerin başlaması planlanıyor.
Gen düzenleme teknolojisi henüz yeni olduğu ve güvenliği ile etkilerinin ne kadar süre devam edeceği konusunda birçok bilinmeyen bulunduğu için düzenleyici kurumlar, tedavi gören hastaların 15 yıl boyunca takip edilmesini şart koşuyor.
