Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA hastaları için solüsyon şeklindeki ilacın ruhsatlandırma aşamasına geldiğini, böylelikle iki ilacın tedavi rehberinde yer alacağını bildirdi.
Bakan Koca, SMA Bilim Kurulu toplantısının ardından yaptığı yazılı açıklamada, toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmelerin ele alındığını belirtti.
SMA'nın kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalık olduğunu anımsatan Koca, "2016'ya kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın Tip-1 formu görülen bebeklerin yüzde 90'ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016'da 'nusinersen' etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz alıyor." bilgisini paylaştı.
Zaman içerisinde bilimsel verilerin bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekliliğini gösterdiğinin altını çizen Koca, bu kapsamda Mayıs 2022'de Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramalarının başlatıldığına dikkati çekti.
Bakan Koca, "Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti." ifadesini kullandı.
"Ülkemiz, evlilik öncesi tarama programını yapabilen birkaç ülkeden biri"
SMA Bilim Kurulu'nun hastalığın önlenmesine yönelik son 5 yılda yaşanan gelişmeleri de titizlikle takip ettiğini ve bu çerçevede dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programının hayata geçirildiğini belirten Koca, "Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir." değerlendirmesinde bulundu.
Solüsyon şeklindeki SMA ilacının ruhsatlandırılması için son aşamaya gelindi
Bakan Koca, ilk ilaç tedavisinin hastalara ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmelerin de Bilim Kurulunca yakından izlendiğini vurgulayarak, şunları kaydetti:
"Bu bağlamda nusinersen ile birlikte 'risdiplam' etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.
Bunlardan risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar sağlık sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir."
Koca, böylelikle SMA hastaları için artık iki ilacın tedavi rehberinde yer alacağını vurguladı.
"Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir"
Sağlık Bakanı Koca, "gen tedavisi" olarak da bilinen Zolgensma isimli tedaviyle ilgili SMA Bilim Kurulu'nda, yapılan değerlendirmelere ilişkin tüm bilimsel veriler ve gelişmelerin yakından takip edildiğinin altını çizdi.
Bakanlık için esas olanın Bilim Kurullarının değerlendirmesi ve hastaların global aktörlerin vereceği zararlardan korunması olduğunu vurgulayan Koca, "Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletleri'nde ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır." bilgisini paylaştı.
İlacın etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip-1 ve bazı Tip-2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleriyle oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapıldığını aktaran Koca, şöyle devam etti:
"Bu noktada ülkemizde doğan her SMA'lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.
Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim Kurulumuzca yapılan değerlendirmede, Zolgensma isimli ilaçla tedavinin, diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür."
"SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede değerlendirmeyi yapacak"
Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı'nın Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın zamanda kısıtlama getirdiğine dikkati çeken Koca, şu açıklamalarda bulundu:
"Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip-1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır."
SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir."
"Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz"
Bakan Koca, SMA hastaları ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedeflediklerini belirterek, şu değerlendirmeyi yaptı:
"Özellikle belirtmek isteriz ki umudun suistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız."
Avrupa Komisyonu Başkanı Ursula von der Leyen (AFP)
Belçika Dışişleri Bakanı Maxime Priveaux (AFP)