"Taş adam sendromu" diye de bilinen miyositis ossifikans progressiva (FOP) hastalığının tedavisine ilişkin önemli bir adım atıldı.
ABD'li bilim insanlarının geliştirdiği BLU-782 adlı ilacın fareler üzerinde etkili olduğu görüldü.
Hakemli dergi Science Translational Medicine'de yayımlanan araştırmada BLU-782'nin, kemik üretimini sağlayan ALK2 proteinine bağlanma yeteneği sayesinde hastalığın kontrol altına alınmasına katkı sağlayabileceği belirtildi.
2006'da yapılan bir araştırmada FOP'tan muzdarip kişilerin büyük çoğunluğunda ALK2'de bir mutasyon yaşandığı belirlenmişti.
Farelerde yapılan deneylerde, yeni geliştirilen ilacın bu proteine bağlanarak ALK2 mutasyonlarını engellediği belirlendi.
İlacın bu süreçte normal kas ve kemik gelişim fonksiyonlarına zarar vermediği de tespit edildi. Hatta kemikleri kırık olan farelerde, BLU-782 alımı sırasında iskelet sistemindeki iyileşmenin sürdüğü gözlemlendi.
Araştırmacılara göre ilaç sayesinde, kas ve tendon gibi bağ dokularının kemiğe dönüştüğü bu hastalık çocuklukta kontrol altına alınabilir.
Bilim insanları, genç hastalarda FOP'un ilerlemesinin yavaşlatılmasıyla olumsuz etkilerin en aza indirilebileceğini belirtti.
Dünyada sadece yaklaşık 800 kişide görülen bu hastalık, kişinin ileriki yaşlarda hareketini büyük ölçüde kısıtlıyor. 30'lu yaşlardaki hastalar genelde tekerlekli sandalye kullanmak durumunda kalıyor.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), FOP tedavisinde kullanılması için Palovarotene ilacına geçen yıl ağustosta onay vermişti.
Ancak araştırmacılar, bu ilacın normal kemik gelişimini olumsuz etkilediği için çocuklarda kullanılamadığına işaret etti. BLU-782'ninse FOP tedavisindeki bu önemli açığı kapatacağı öngörülüyor.
Independent Türkçe, Science Alert, IPSEN
