Kemik erimesini tedavi eden yeni ilaç umut verici sonuçlar verdi

Hastalığı erken ve orta evrelerinde hedef alıyor

Eklemlerimiz yaşlandıkça kıkırdaklar aşınır (Public Domain)
Eklemlerimiz yaşlandıkça kıkırdaklar aşınır (Public Domain)
TT

Kemik erimesini tedavi eden yeni ilaç umut verici sonuçlar verdi

Eklemlerimiz yaşlandıkça kıkırdaklar aşınır (Public Domain)
Eklemlerimiz yaşlandıkça kıkırdaklar aşınır (Public Domain)

Kemik erimesi olan kişilerin şu anda iki tedavi seçeneği bulunuyor. Bunlardan biri ağrı yönetimi diğeri ise eklem ameliyatıdır. Her iki seçeneğin de komplikasyonları olabilir. Ayrıca ikisi de hastalığın temel nedenlerini hedef almıyor.

Bu bağlamda, Columbia Üniversitesi Yardımcı Diş Hekimliği Fakültesi  Kıkırdak Biyolojisi ve Rejeneratif Tıp Taboratuvarını Başkanı Prof. Dr. Mildred Embree, StemJEL dergisinde, laboratuvarında geliştirilen ve hastalığı erken ve orta evrelerinde hedef alan patentli bir ilaç hakkında yeni bir çalışma yayınladı.

Şarku’l Avsat’ın akademik dergiden aktardığına göre yeni ilaç kıkırdağın korunmasına ve eklem protezi ameliyatının önlenmesine yardımcı oluyor. Embree, “Kemik erimesi büyük bir sorundur. Daha uzun yaşadıkça eklemlerimiz yaşlanır ve kıkırdak aşınır” dedi.

Araştırmaya göre, dünya çapında 500 milyon insanı etkileyen kemik erimesi, yaşlılar arasındaki hareket sıkıntıların ana nedenidir. Embree bu konuda “Kemik erimesi hastası olan çok sayıda insan olmasına rağmen tedavi edici ilaçlar yok” ifadelerini kullandı.

Yeni çalışmada kendisi ve araştırma ekibi, yeni ilacın doku ortamında ve kıkırdak hücrelerinde eklem oluşumu ve korunması için önemli olan bir büyüme faktörü keşfetti. Araştırmacılar sklerostin adı verilen bu maddeyi enjekte edilebilir bir hidrojel tedavisine dönüştürdüler ve bunun sıçanlarda, tavşanlarda ve domuzlarda kemik erimesini iyileştirebileceğini ve eklem fonksiyonlarını düzeltebileceğini ortaya çıkardılar.

Bir biyoteknoloji şirketi kurduktan sonra Embree ve ekibi, klinik denemelerin yapılması ve yeni ilacın hastalara verilmesi için araştırmalarını Ekim ayında ABD Gıda ve İlaç İdaresi’ne sunacak.

Fotoğraf altı: Araştırma ekibinin bir grubunu gösteren bir kare (Columbia Üniversitesi)
 Araştırma ekibinin bir grubunu gösteren bir kare (Columbia Üniversitesi)

Araştırma yapmaya yönelik ilgisinin erken yaşta geliştiğini söyleyen Embree “Kıkırdağı seviyorum, mikroskop altında çok güzel görünüyor. Kemik gibi diğer kas-iskelet dokularının aksine, kan desteği ve dolaşımdaki kök hücre kaynağı bulunmuyor dolayısıyla kolayca onarılması mümkün değil” ifadelerini kullandı.

Kıkırdak eklemleri korur ve düzgün hareket etmelerini sağlar. Ancak zarar gördüğünde yeniden büyüyemeyeceği ve iyileşemeyeceği için bu dokuyu tahrip eden bir yaralanma veya hastalık kalıcı sakatlığa neden olabilir.

Embree doktora sonrası eğitiminde temporomandibular ekleme odaklandı ve bu eklemdeki kök hücrelerin doğal olarak nasıl kıkırdak oluşturduğunu anlamaya çalıştı.

Temporomandibular eklem, üstteki kafatasının temporal kemiği ile alttaki mandibula arasında iki taraflı bir eklemdir. Benzersizdir ve tek parça halinde çalışır.

2010 yılında Embree ve doktora sonrası araştırmacı olan Mo Chen, sklerostinin kıkırdak hücrelerini koruduğunu ve kireçlenmeyi iyileştirdiğini keşfetti. Embree “Yeni ilaç araştırmalarının tohumları o dönemde atılmıştı” dedi. Bu sonuçlar 2016 yılında Nature Communications dergisinde yayınlandı.

Embree, 2040 yılına gelindiğinde yalnızca ABD’de yaklaşık 79 milyon yetişkine bir tür artrit teşhisi konulacağını söylüyor. Ayrıca “Bu yaralanmalardan veya yaşlanmadan kaynaklanan bozulmalara yanıt olarak, vücudun doğal kıkırdak oluşturma ve koruma yeteneğini taklit etmek için yeni ilacı geliştirdik. Bu, tüm ağrılı ve sinir bozucu eklemlerimiz için harika bir haber” ifadelerini kullandı.



Gen mutasyonu iltihaplı romatizma hastalığı için yeni bir tedavinin önünü açıyor

Gen mutasyonu iltihaplı romatizma hastalığı için yeni bir tedavinin önünü açıyor
TT

Gen mutasyonu iltihaplı romatizma hastalığı için yeni bir tedavinin önünü açıyor

Gen mutasyonu iltihaplı romatizma hastalığı için yeni bir tedavinin önünü açıyor

Kanada'daki York Üniversitesi Sağlık Fakültesi'nde yapılan devrim niteliğindeki bir keşif, dünya nüfusunun yaklaşık yüzde 1'ini etkileyen ve zayıflatıcı bir otoimmün hastalık olan iltihaplı romatizma (romatoid artrit) tedavisinde yeni bir dönemin habercisi olabilir.

İltihaplı romatizma bağışıklık sisteminin yanlışlıkla kendi dokularına saldırması sonucu eklemlerde oluşan kronik sertlik, şişlik ve ağrı olarak tanımlanır. Hastalık zamanla eklemlerde, kıkırdakta ve kemiklerde geri dönüşü olmayan hasarlara yol açarak günlük yaşamı olumsuz yönde etkileyebilir. Mevcut tedaviler genellikle steroidler gibi geniş spektrumlu İmmünsüpresyonlar (bağışıklık sisteminin aktivasyonunun veya etkinliğinin azalması) veya spesifik sitokinleri (hücrelerin birbirleriyle iletişimini sağlayan protein ve peptidlerin bir grubu) hedef alan biyolojik ilaçları içeriyor. Ancak bu yaklaşımlar genellikle etkinliğini yitirirken enfeksiyonlara yatkınlığın artması ve diğer ciddi yan etkiler gibi riskler taşıyor.

Umut verici sonuçlar

Kanada York Üniversitesi Kinesiyoloji ve Sağlık Bilimleri Fakültesi Araştırma Başkanı Doç. Dr. Ali Abdussettar liderliğinde yürütülen ve geçtiğimiz mart ayında Journal of Autoimmunity dergisin yayımlanan çalışmada araştırmacılar ‘TRAF1’ proteininin bağışıklık düzenlemesindeki rolünü incelemek için gelişmiş bir gen düzenleme tekniği kullandılar. Araştırma ekibi, TRAF1 proteini üzerindeki valin 196 (V196) bölgesindeki tek bir mutasyonun farelerde enflamasyonu önemli ölçüde azaltabileceğini keşfetti. Çünkü bu mutasyon aşırı duyarlı bir bağışıklık sisteminin sürdürülmesi için kritik olan moleküler bir etkileşimi bozuyor. Bu da normalde aşırı iltihaplanmaya neden olan olaylar zincirini etkili bir şekilde durduruyor. İltihaplı romatizma, günlük yaşamın birçok yönünü etkileyebilen yaygın bir sağlık sorunudur ve bu hastalığın tedavisinde mevcut tedavilerin sınırlı etkinliğine bağlı olarak yeni yaklaşımlara ihtiyaç duyuluyor. Bu çalışmada, İltihaplı romatizma ve diğer inflamatuar (iltihaplı) hastalıklar için daha etkili tedavilerin önünü açabilecek bir keşif yapıldı.

TRAF1, bağışıklık sistemindeki ikili rolüyle biliniyor. TRAF1, gen bazı bağlamlarda inflamatuar sinyalleri güçlendirirken, diğerlerinde bağışıklık sisteminin aşırı tepkisini önlemek için bir fren görevi görür. Bu ikili görev, TRAF1'i şimdiye kadar tedavi edici müdahale için zor bir hedef haline getiriyordu.

Çalışma, mutasyonun TRAF1'in başka bir proteinle etkileşimi üzerindeki etkisini belirleyerek, inflamatuar sinyallerin nasıl daha hassas bir şekilde modüle edilebileceğine dair yeni bilgiler sağladı. Bu mutasyon, aşırı iltihaplanmaya neden olan moleküler olaylar dizisini etkili bir şekilde durduruyor. Bu hedefe yönelik yaklaşım sadece iltihaplı romatizma semptomlarını hafifletmekle kalmayıp aynı zamanda hastalığa yol açan bozuk mekanizmaları da ele alarak mevcut tedavi seçeneklerine iyi yanıt vermeyen hastalara umut veriyor.

Bu çalışma, bağışıklık sisteminin düzenlemesi ve bunun iltihaplı hastalıklar üzerindeki etkilerini anlamamızda büyük bir sıçrama olarak görülüyor. Araştırma ekibi, gen düzenleme teknolojisinin gücünden yararlanarak, önemli moleküler etkileşimlerin değiştirilebileceğini göstermiş ve daha hassas tedavi edici stratejilerin geliştirilmesinin önünü açmıştır.

Yeni tedavi yöntemleri

Bu bulgular farelere ve insanlara başarıyla uygulanabilirse, sonuçları çok derin olabilir. Bu yeni keşif temelinde gelecekte üretilecek ilaçlar, iltihaplı romatizma için daha uygun bir tedavi sağlayabilir. Potansiyel olarak geniş spektrumlu immünosupresanlara olan bağımlılığı azaltabilir ve enfeksiyon ve kanser gibi yan etkilerin oluşma riskini en aza indirebilir. Araştırmanın ortaya koyduğu ilkeler diğer inflamatuar hastalıkların tedavisinde de uygulanabilir ve bağışıklık sisteminin önemli bir faktör olduğu hastalıkların tedavisi için yeni yollar açabilir.

Bu keşif, araştırma ekibinin yenilikçi ruhunun da bir kanıtı olurken genetik araştırmaların modern tıptaki önemli rolünü de ortaya koyuyor. Çalışmalar ve klinik deneyler ilerledikçe, iltihaplı romatizma hastaları yakında sadece semptomları hafifletmekle kalmayıp aynı zamanda inflamasyonun temel nedenlerini de hedef alan tedavilere erişebilecekler. Araştırma ekibi, doktorlar ve hastalar, iltihaplı romatizma tedavisini yeniden şekillendirme potansiyeli taşıyan bu öncü çalışmayı laboratuvardan klinik uygulamaya geçerken yakından takip ediyor.

Dünya genelinde iltihaplı romatizma hastası 18 milyon insanın birçoğu her gün ağrı çekiyor ve bazı sakatlıklar yaşıyor. Bu keşif, tedavilerin daha etkili ve daha hafif olduğu bir gelecek için umut veriyor.

Araştırma ilerledikçe, ekibin çalışmaları, yeniliğe büyük ihtiyaç duyulan bir alanda devrim niteliğinde tedaviler keşfetmek için genetik içgörülerin gücünü vurguluyor. Bu keşif, bilimin vaat ettiğinden daha fazlasını, kronik hastalıklardan kurtarılmış yaşamların olabileceğine dair bir vizyon sunuyor.