İngiltere, 2 farklı kan hastalığının tedavisi için gen terapisinden faydalanılan ilaca onay verdi

İngiltere'de, 2 farklı kalıtsal kan hastalığını, neden olan geni düzenleyerek tedavi etmeyi amaçlayan gen terapisi yönteminden faydalanılan ilaca onay verildi

(AA)
(AA)
TT

İngiltere, 2 farklı kan hastalığının tedavisi için gen terapisinden faydalanılan ilaca onay verdi

(AA)
(AA)

İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumundan (MHRA), yapılan açıklamada, gen düzenleme teknolojisi CRISPR'den faydalanılan "Casgevy" adlı ilacın, orak hücreli anemi ve Akdeniz anemisi (Beta Talasemi) hastalıklarının tedavisinde kullanılmasına onay verildiği ifade edildi.

Açıklamada, Casgevy'nin, 2020 Nobel Kimya Ödülü'nü kazanan 2 bilim insanı tarafından geliştirilen ve genleri DNA üzerinde keserek düzenlemeye izin veren "gen makası" olarak da bilinen CRISPR'ın kullanıldığı ilk lisanslı ilaç olduğu belirtildi.

Gen terapisi yönteminden faydalanılan Casgevy'nin bu 2 hastalığın getirdiği ağrı, enfeksiyon ve kansızlığı ortadan kaldırabileceği aktarılan açıklamada, şunlar kaydedildi:

Casgevy, hastanın kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı geni düzenleyerek vücudun işlevsel hemoglobin üretmesini sağlayacak şekilde tasarlanmıştır. Bunu yapmak için, kök hücreler kemik iliğinden alınır, laboratuvar ortamında düzenlenir ve daha sonra hastanın vücuduna tekrar aşılanır.



Diyet haplarının Kutsal Kase'si İştahı ve kas kütlesini etkilemeden yağ yakıyor

GLP-1 iğneleri, kan şekerini, iştahı ve sindirimi düzenleyen doğal bir hormonu taklit ederek çalışıyor. Ancak yeni hap, kaslardaki metabolizmayı tetikliyor (Pexels)
GLP-1 iğneleri, kan şekerini, iştahı ve sindirimi düzenleyen doğal bir hormonu taklit ederek çalışıyor. Ancak yeni hap, kaslardaki metabolizmayı tetikliyor (Pexels)
TT

Diyet haplarının Kutsal Kase'si İştahı ve kas kütlesini etkilemeden yağ yakıyor

GLP-1 iğneleri, kan şekerini, iştahı ve sindirimi düzenleyen doğal bir hormonu taklit ederek çalışıyor. Ancak yeni hap, kaslardaki metabolizmayı tetikliyor (Pexels)
GLP-1 iğneleri, kan şekerini, iştahı ve sindirimi düzenleyen doğal bir hormonu taklit ederek çalışıyor. Ancak yeni hap, kaslardaki metabolizmayı tetikliyor (Pexels)

İştahı veya kas kütlesini olumsuz etkilemeden kan şekerini düşürerek yağ yakımını artıran bir diyet hapı, hastaların ağır yan etkiler yaşamadan zayıflamasını sağlayabilir.

Tip 2 diyabet ve obezite hastaları için geliştirilen potansiyel yeni ilaç tedavisi, tablet şeklinde alınıyor ve Ozempic'le Wegovy gibi GLP-1 iğnelerinden tamamen farklı bir şekilde çalışıyor.

Bu iğneler kan şekerini, iştahı ve sindirimi düzenleyen doğal bir hormonu taklit ediyor. 

Bu enjeksiyonlar bağırsak ve beyin arasındaki açlık sinyallerini etkiliyor ancak sıklıkla iştah kaybına, kas kütlesinde azalmaya ve sindirim sorunlarına neden olarak kişinin daha halsiz veya çökmüş hissetmesine yol açabiliyor.

Ancak yeni ilaç kaslardaki metabolizmayı tetikleyerek daha fazla yağ yakmalarını sağlayarak çalışıyor.

Bu tedavi, hayvanlar üzerinde yapılan araştırmalarda hem kan şekeri kontrolü hem de vücut yapısı üzerinde olumlu etkiler gösterirken günümüzün GLP-1 bazlı ilaçlarla ilişkili yan etkileri sergilemedi.

Karolinska Enstitüsü ve Stockholm Üniversitesi'nden araştırmacıların hakemli dergi Cell'de yayımladığı çalışma, 48 sağlıklı katılımcı ve tip 2 diyabet hastası 25 kişinin yer aldığı ilk klinik denemede, insanların da bu tedaviye iyi yanıt verebildiğini ortaya koydu.

Stockholm Üniversitesi Wenner-Gren Enstitüsü Moleküler Biyobilim Bölümü'nden öğretim üyesi ve çalışmanın yazarı Tore Bengtsson şöyle diyor:

Sonuçlarımız kas kütlesini kaybetmeden metabolik sağlığı iyileştirebileceğimiz bir geleceğe işaret ediyor. Kaslar, tip 2 diyabet ve obezitede önem arz ediyor ve kas kütlesi de beklenen yaşam süresiyle doğrudan ilişkili.

İlaç, araştırmacıların laboratuvarda geliştirdiği β2 (beta) agonisti türü adlı bir maddeye dayanıyor. Beta 2 agonisti ilaçlar genellikle astım tedavisinde kullanılıyor ancak kalp çarıntısı veya titreme gibi yan etkilere yol açabiliyor.

Araştırmacılar oluşturdukları molekülün, kalbi aşırı uyarmadan kaslar üzerinde olumlu bir etki yarattığını söylüyor.

Karolinska Enstitüsü Fizyoloji ve Farmakoloji Bölümü'nde yardımcı doçent olan ve araştırmanın yazarlarından Shane Wright, "Bu ilaç tamamen yeni bir tedavi yaklaşımını temsil ediyor ve tip 2 diyabet ve obezite hastaları için büyük önem taşıyabilir. Maddemiz sağlıklı kilo kaybını teşvik ediyor gibi görünüyor ve ayrıca hastalar iğne yapmak zorunda kalmıyor" diyor.

Araştırmacılar için bir sonraki adım, tedaviyi geliştiren şirket Atrogi AB'nin planlandığı klinik çalışma olacak.

Independent Türkçe